Voydeya在欧盟被批准作为ravulizumab或eculizumab的附加治疗，用于患有残余溶血性贫血的罕见疾病PNH的成人

α III期试验显示首创, 口服, 因子D抑制剂添加到Ultomiris或Soliris改善血红蛋白水平，减少贫血和疲劳
 

Voydeya (danicopan)已获欧盟(EU)批准。 作为ravulizumab的附加药物 or eculizumab用于治疗伴有残余溶血性贫血的成人阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)患者.1 Voydeya 是否开发了一种一流的口服因子D抑制剂作为标准治疗的补充 Ultomiris (ravulizumab)或 Soliris (eculizumab)，以满足约10-20%在接受C5抑制剂治疗时出现临床显著的血管外溶血(EVH)的PNH患者的需求.2,3

欧盟委员会(EC)的批准是在 积极的观点 人用医药产品委员会的一项研究，并基于枢纽研究的结果 III期临床试验. 该试验12周初步评估期的结果发表于 《澳门第一赌城在线娱乐》.2

Hubert Schrezenmeier教授, MD, 医疗主任, 乌尔姆大学输血医学研究所, 说:“欧共体的批准 Voydeya 作为一种附加治疗代表了PNH患者亚群的重要创新，这些患者在接受C5抑制剂治疗时因EVH而出现持续的贫血症状. 这些患者现在可以选择在继续接受标准护理C5抑制剂治疗的同时解决EVH的表现, Soliris or Ultomiris, 维持疾病控制并帮助预防可能与这种毁灭性疾病相关的潜在危及生命的并发症.”

Alexion首席执行官Marc Dunoyer说:“对于PNH患者， Voydeya 作为一种附加治疗已被证明可以解决临床显著EVH的体征和症状, 包括贫血, 同时维持标准护理治疗 Soliris or Ultomiris. 澳门第一赌城在线娱乐期待着将这种一流的因子D抑制剂提供给欧洲的患者，并在全球范围内推进.”

α III期试验评估了该药物的有效性和安全性 Voydeya 作为附加组件 Ultomiris or Soliris 出现临床显著EVH的PNH患者. 结果表明: Voydeya 达到了从基线到第12周血红蛋白变化的主要终点和所有关键次要终点, 包括输血避免和慢性疾病治疗-疲劳功能评估(facit -疲劳)评分的变化.2

α III期试验结果显示 Voydeya 总体耐受良好，没有发现新的安全隐患. 在审判中, 最常见的治疗不良事件是头痛, 恶心想吐, 关节痛和腹泻.2

Voydeya 已被美国食品和药物管理局(FDA)授予突破性疗法称号，并被欧洲药品管理局(EMA)授予优先药物(PRIME)地位。. Voydeya 在美国、欧盟和日本也被授予孤儿药资格，用于治疗PNH. Voydeya 已获批准 US 和 日本其他国家正在进行监管审查.

笔记

PNH
PNH是一种罕见的、慢性的、进行性的、可能危及生命的血液疾病. 它的特点是血管内红细胞破坏(也称为血管内溶血)和白细胞和血小板活化, 这会导致血栓(血块).4-6

PNH是由后天基因突变引起的，这种突变可能在出生后的任何时间发生，导致血细胞产生异常，失去重要的保护性血细胞表面蛋白. 这些缺失的蛋白质激活了补体系统, 哪一部分是免疫系统的一部分，对身体抵御感染至关重要, 攻击、破坏或激活这些不正常的血细胞.4 患有PNH会使人衰弱, 体征和症状可能包括血栓, 腹部疼痛, 吞咽困难, 勃起功能障碍, 呼吸急促（气促）, 过度的疲劳, 贫血和深色尿液.4,7,8

临床意义EVH
EVH, 清除血管外的红血球, 在接受C5抑制剂治疗的PNH患者中是否会发生.9,10 因为C5抑制使PNH红细胞存活和循环, 当这些存活的PNH红细胞被补体系统中的蛋白质标记为脾脏和肝脏清除时，可能发生EVH.4,6,11 伴有EVH的PNH患者可能会继续出现贫血, 这可能有各种各样的原因, 并且可能需要输血.9,10,12,13 一小部分接受C5抑制剂治疗的PNH患者会出现临床显著的EVH, 哪一种会导致持续的贫血症状并可能需要输血.4,7,14,15

α
α是关键, 全球III期临床试验设计为一项优势研究，以评估该药物的有效性和安全性 Voydeya 作为C5抑制剂治疗的附加疗法 Soliris or Ultomiris 出现临床显著EVH的PNH患者. 在双盲实验中, 安慰剂对照, multiple-dose试验, 患者被纳入并随机接受治疗 Voydeya 或安慰剂(2:1) Soliris or Ultomiris 治疗12周. 一旦63名随机患者完成了12周的初步评估期或在2022年6月28日停止治疗，就会进行预先指定的中期分析. 在第12周，患者服用安慰剂加 Soliris or Ultomiris 澳门第一赌城在线娱乐切换到 Voydeya + Soliris or Ultomiris，病人继续 Voydeya + Soliris or Ultomiris 继续这种治疗12周. 完成两个治疗期(24周)的患者可以选择参加为期两年的长期延长期并继续接受治疗 Voydeya 除了…之外 Soliris or Ultomiris. 该研究的开放tags期正在进行中.2,16

Voydeya (danicopan)
Voydeya 达尼可潘(danicopan)是一种一流的口服因子D抑制剂. 药物通过选择性抑制因子D起作用, 一种补体系统蛋白，在补体系统反应的放大中起关键作用. 当以不受控制的方式激活时, 补体级联反应过度, 导致身体攻击自己的健康细胞. Voydeya 已被美国食品和药物管理局授予突破性疗法称号，并被欧洲药品管理局授予优先药物(PRIME)地位. Voydeya 在美国、欧盟和日本也被授予孤儿药资格，用于治疗PNH.

Voydeya 在美国被批准了吗, 作为ravulizumab或eculizumab的附加疗法，用于治疗某些成人PNH.

Alexion也在评估 Voydeya 在II期临床试验中作为一种潜在的单一疗法治疗地理萎缩.

Alexion
Alexion, 澳门在线赌城娱乐罕见病公司专注于通过这一发现为受罕见疾病和毁灭性疾病影响的患者和家庭提供服务, 开发和提供改变生活的药物. 三十多年来罕见病领域的先驱, Alexion是第一个将补体系统的复杂生物学转化为变革性药物的人, 今天，它继续在有大量未满足需求的疾病领域建立多样化的管道, 使用一系列创新模式. 作为澳门在线赌城娱乐的一部分, Alexion正在不断扩大其全球地理足迹，以服务世界各地更多的罕见疾病患者. 总部设在美国波士顿.

澳门在线赌城娱乐
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参考文献

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  2. 李建伟，等. 在ravulizumab或eculizumab中加入达尼可泮治疗突发性夜间血红蛋白尿和临床显著的血管外溶血(α)患者:双盲研究, 随机, 三期试验. 《澳门第一赌城在线娱乐》. 2023;10(12):E955-E965.
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  16. 临床试验.政府. 达尼可潘加用C5抑制剂治疗临床有明显血管外溶血(EVH)(α)的阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)患者. NCT标识符:NCT04469465. 可用 在这里. 2024年4月发布.

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